Odavno je utvrđeno da IGF-1 ima važne učinke na rast, diferencijaciju i preživljavanje neurona. Protein je glavni čimbenik u sinaptičkoj formaciji i stoga igra ključnu ulogu u učenju, pamćenju i još mnogo toga. IGF-1 je posebno važan za razvoj i održavanje zrelih sinapsi. Istraživanja pokazuju da je IGF-1 apsolutno neophodan za postizanje odgovarajuće razine presinaptičkog sinapsina-1, proteina koji regulira otpuštanje neurotransmitera. Peptid je također važan za postsinaptički PSD-95 protein, koji održava sinaptičku strukturu. Bez IGF-1, sinaptički razvoj je poremećen i razvijaju se nedostaci u motoričkim vještinama, ponašanju, kognitivnom funkcioniranju i jeziku.
IGF-1 i njegovi analozi ispitani su kod Rettovog sindroma i kod sindroma brisanja kromosoma 22. U oba slučaja, peptidi donose pozitivne prednosti. Štiteći broj ekscitatornih sinapsi u mozgu i čuvajući gustoću neurona. Također se pokazalo da IGF-1 smanjuje toksične učinke prekomjerne stimulacije NDMA, čime štiti neurone od ekscitotoksičnosti, što može dovesti do smrti neurona. Dobrobiti su bile toliko velike u studijama na životinjama da se IGF-1 i njegovi analozi uvode kao eksperimentalni tretmani kod ljudi koji pate od ovih razornih stanja.
Klinička ispitivanja IGF-1 kod multiple skleroze (MS), ALS-a, Parkinsonove bolesti (PD) i Alzheimerove bolesti (AD) dala su različite rezultate. Kod ALS-a, na primjer, liječenje IGF-1 dovodi do značajnog smanjenja progresije bolesti, povećane snage mišića, poboljšanog respiratornog funkcioniranja i poboljšane kvalitete života. Kod MS-a peptid nije imao gotovo nikakav učinak. Ispitivanja IGF-1 kod PD-a na ljudima još nisu provedena, ali studije na modelima PD-a kod štakora pokazuju da štiti dopaminergičke neurone i poboljšava ponašanje. Potrebna su daljnja istraživanja kako bi se razumjeli uzroci ovih stanja i kako IGF-1 DES igra ulogu u njihovom liječenju. Činjenica da peptid nema utjecaja na MS nije iznenađujuća jer je stanje manje uzrokovano smrću neurona nego oštećenjem stanica oko neurona. IGF-1 DES i drugi IGF-1 analozi mogu pomoći znanstvenicima da istraže osnovnu patofiziologiju ovih stanja kako bi bolje razumjeli njihove uzroke i tako razvili potencijalne tretmane.
